LA PRIMA VOLTA DELLE RARISSIME

Intervista a Lucia Monaco, direttore scientifico di Telethon.

Si chiamano progetti esplorativi. Dedicati a malattie super rare che nessuno si è mai filato. E’ la prossima sfida di Telethon. Nel bando per la ricerca del 2012 uno spazio, con relativi finanziamenti, è riservato a proposte innovative nel campo di patologie neglette che non hanno mai ricevuto attenzione. “Si spalancano nuove opportunità”, annuncia Lucia Monaco, direttore scientifico di Telethon, a pochi giorni dall’assegnazione dei fondi da parte della Commissione che a giugno indicherà i vincitori dei bandi principali.

Come mai per la prima volta puntate anche sui progetti esplorativi?

“Innanzitutto per i malati. Sono stati i pazienti a spingerci lungo questa strada. Nessuno ha mai investito sulle patologie rarissime. Un esempio? Nell’ambito delle distrofie muscolari ci sono quelle dei cingoli che si presentano con forme numerose e molto diverse. I pazienti ci hanno convinti a uscire fuori dai filoni di ricerca tradizionali. Non solo malattia di Duchenne e fibrosi cistica. Ecco la nostra risposta.

Anche chi si occupa di malattie super rare è negletto?

“In effetti abbiamo avvertito la necessità di dare ascolto a quei ricercatori che si sentivano in un certo senso ai margini e lamentavano l’esclusione dai bandi per il fatto di non poter presentare risultati preliminari. Telethon ha dunque creato uno strumento di finanziamento ad hoc che si ripeterà ogni anno”.

Che finanziamento è previsto?

“Il nostro salvadanaio è limitato. Abbiamo ritagliato un budget di 513 mila euro da dividere tra 11 progetti esplorativi. Ogni anno dedicheremo il bando a determinati gruppi di malattie. Per il 2012 la tematica sono state le malattie muscolari genetiche neglette, poco studiate anche a livello internazionale”.

Quali progetti sono stati selezionati?

“Sono arrivate circa 90 proposte. La Commissione ne ha selezionati undici, cinque riguardano le distrofie dei cingoli. Otto ricercatori entrano per la prima volta nella famiglia Telethon. In media hanno 40 anni, dunque giovani. Una delle attenzioni dei revisori è stata quella di non guardare alla ricchezza del curriculum quanto all’innovazione. Noi ci crediamo molto”.